Ο Οργανισμός Ελέγχου Φαρμάκων και Τροφίμων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το ορφανό φάρμακο bosulif (bosutinib), της εταιρείας Pfizer, για την θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας (ΧΜΛ).

Η ΧΜΛ είναι μία ασθένεια του αίματος και του μυελού των οστών που προσβάλει συνήθως ηλικιωμένους.

Περίπου 26.000 Αμερικανοί έχουν ΧΜΛ και εκτιμάται ότι 5.430 άντρες και γυναίκες θα διαγνωστούν το 2012.

Οι περισσότεροι ασθενείς έχουν ένα συγκεκριμένο τύπο γενετικής μετάλλαξης που ονομάζεται χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας (Philadelphia) και το οποίο ενεργοποιεί τον μυελό των οστών να δημιουργήσει ένα ένζυμο που ονομάζεται κινάνη τυροσύνης. Το ένζυμο αυτό προκαλεί την ανάπτυξη πολλών ανώμαλων και ανθυγιεινών λευκών αιμοσφαιρίων που ονομάζονται κοκκιοκύτταρα.

Το bosulif αναστέλλει το σήμα του ενζύμου, που προωθεί την ανάπτυξη των κοκκιοκυττάρων.

Το φάρμακο αυτό προορίζεται για ασθενείς που έχουν ΧΜΛ με τη μετάλλαξη Φιλαφέλφεια, που δεν μπορούν να ανεχτούν άλλα φάρμακα όπως το Gleevec της Novartis AG ή δεν ανταποκρίνονται σε παλαιότερες θεραπείες.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε ασθενείς μετά από κλινική μελέτη που έλαβαν Bosulif ήταν διάρροια, ναυτία, ένα χαμηλό επίπεδο αιμοπεταλίων στο αίμα (θρομβοπενία), εμετός, κοιλιακό άλγος, εξάνθημα, χαμηλός αριθμός ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία), πυρετός και κόπωση.

Ο επικεφαλής του κέντρου φαρμάκων για τον καρκίνο του FDA δήλωσε: «Βλέπουμε βελτιώσεις στη θεραπεία της ΧΜΛ, καθώς υπάρχει καλύτερη κατανόηση της μοριακής βάσης της νόσου».