Μια μόνο αγωγή με γονιδιακή θεραπεία, φάνηκε να ενισχύει το αποτέλεσμα ζωτικού αιμοπηκτικού παράγοντα, προσφέροντας πιθανόν μακροπρόθεσμη λύση για ανθρώπους με αιμοφιλία B.

Ερευνητές δήλωσαν ότι η ίδια τεχνολογία μελετήθηκε επίσης ως αγωγή για την αιμοφιλία A, τον περισσότερο κοινό τύπο της διαταραχής.

Ο Dr. Charles Abrams, της American Society of Hematology, δήλωσε ότι είναι τεχνική για ενδεχομένως μόνιμη ίαση. Η μέθοδος, που χρησιμοποιείται από ερευνητές του University College London Cancer Institute και St. Jude Children's Research Hospital, στο Μέμφις, αφορά τη χρήση τροποποιημένου ιού που σχεδιάστηκε για να στοχεύει ειδικά το ήπαρ.

Η μέθοδος αφορά την αντικατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου που προκαλεί την αιμορραγική πάθηση με σωστή εκδοχή που χορηγείται μέσω του ιού στα ηπατικά κύτταρα του ασθενούς-τα μόνα κύτταρα στον οργανισμό που είναι ικανά να παραγάγουν ορισμένους αιμοπηκτικούς παράγοντες που λείπουν σε ανθρώπους με αιμοφιλία.

Τα 2 κύρια είδη της νόσου είναι η αιμοφιλία A, που προκαλείται από έλλειψη του αιμοπηκτικού παράγοντα VIII, και η B, που προκαλείται από έλλειψη του παράγοντα IX.

Μέχρι τώρα αντιμετωπίστηκαν 6 άντρες με σοβαρή αιμοφιλία Β. 4 από τους 6 συμμετέχοντες σταμάτησαν την αγωγή ρουτίνας και παρέμειναν ελεύθεροι από αιμορραγία. Οι άλλοι 2 αύξησαν το διάστημα μεταξύ έγχυσης παράγοντα από 2 έως 3 φορές την εβδομάδα σε 1 στις 10 μέρες έως 2 εβδομάδες, δήλωσε ο ερευνητής.

Η Dr. Katherine Ponder, του πανεπιστημίου Washington στο St. Louis, σημειώνει σε σχόλιο στο 'New England Journal of Medicine', ότι πρόκειται για σημαντική έρευνα και αν περαιτέρω έρευνες καθορίσουν ότι η μέθοδος είναι ασφαλής, μπορεί ενδεχομένως να αντικαταστήσει την ακριβή θεραπεία πρωτεΐνης που χρησιμοποιείται για ασθενείς με αιμοφιλία B.

Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό 'NEJM'.

Οι 6 δοκιμές χωρίστηκαν σε 3 ομάδες με την καθεμία να λαμβάνει διαφορετική συγκέντρωση νέων γονιδίων.

Τα επίπεδα του παράγοντα IX στον πρώτο συμμετέχοντα παρέμειναν στο 2% για σχεδόν 2 χρόνια, ενώ οι 2 ασθενείς που αντιμετωπίστηκαν με την υψηλότερη δόση είδαν τα επίπεδα FIX να αυξάνονται σε μεταξύ του 3% και 12%.

Ο ερευνητής Dr. Amit Nathwani, δήλωσε ότι τα σχέδια είναι να αντιμετωπιστούν περισσότεροι ασθενείς με την υψηλότερη δόση που χρησιμοποιήθηκε μέχρι τώρα και αν η έρευνα συνεχίσει να πετυχαίνει, η αγωγή θα μπορούσε να είναι ευρέως διαθέσιμη τα επόμενα 5 χρόνια.

Πηγές:"'NEJM"

Πηγή: www.iatronet.gr